진단 후 항암화학요법으로 최대한 빠른 시일 내에 완전관해 상태에 도달하는 것이 중요합니다. 완전관해는 치료 전에 골수에서 미성숙백혈구(아세포) 20%이상 이었던 것이 치료 후에 5% 미만으로 혈액수치가 정상적인 수준으로 회복된 것을 말합니다. 관해유도치료는 안트라싸이클린 계열의 약제를 3일간 투여하고 시타라빈을 7일간 투여하는 방법이 가장 일반적입니다. 표준 관해유도요법에 의해서 60~70%에서 완전관해가 될 것으로 기대할 수 있습니다. 표준 관해유도요법 시행 후 관해에 도달하는 기간은 매우 다양하지만 일반적으로 4~8주 예상됩니다.

치료 후 완전관해가 되었더라도 1억 개의 잔존 백혈병 세포가 남아 있을 수 있습니다. 따라서 완전관해에 이른 급성백혈병 환자에게는 재발을 방지하고 완치를 위해 관해 후 치료를 시행해야 합니다. 관해 후 치료는 공고요법 또는 강화요법이 있으며 이 같은 강력한 치료가 완치율과 장기생존율 등을 높일 수 있습니다.

관해유도치료와 같거나 다른 약제를 사용하며 관해유도 이후 4~5주가 지나면서 혈액수치가 회복하게 되면 공고요법을 시행합니다. 공고요법의 횟수에 관해서는 아직 표준화가 된 것은 없으나 대부분 3~4번이 적당하다고 보고 있습니다. 공고요법은 환자의 장기생존에 매우 중요하며 재발도 감소시킬 수 있어 치료를 받는 것이 좋습니다.

조혈모세포이식은 가장 강력한 관해 후 치료의 방법이라 할 수 있습니다. 조혈모세포이식은 조혈모세포의 분화와 증식의 이상으로 발생하는 각종 혈액질환을 치료하기 위해 병든 조혈과정을 없애고 새로운 조혈기능을 회복하기 위해 건강한 조혈모세포를 이식하는 치료법으로 항암 화학 요법만으로는 완치가 어려운 고위험도 혈액암과 재발성/불응성 혈액암의 완치를 위한 치료방법입니다. 이중 급성골수성백혈병에서 주로 시행하는 동종조혈모세포이식은 전처치로 이식 전 환자에게 고용량 항암요법과 전신방사선치료(TBI) 시행으로 암세포를 모두 제거하고 골수를 완전히 비운 후에 조직적합성 항원이 일치하는 공여자로부터 얻은 조혈모세포를 주입하는 방법입니다. 조혈모세포는 환자의 혈관을 통해 주사되며, 저절로 환자의 골수로 이동하여 생착(조직이 다른 조직에 붙어서 살아가는 것)하므로 직접 골수에 주사할 필요가 없습니다. 조혈모세포이식은 완치를 기대할 수 있는 치료법입니다.

티로신키나아제 억제제는 티로신키나아제의 활성을 억제하는 약제를 말합니다. 티로신키나아제는 ATP의 인산기를 세포 내 신호전달 체계에 필요한 단백질에 전달함으로써 이 인산기가 신호전달의 스위치를 켜고 끄는 역할을 하여 세포의 성장 및 분열 등에 중요한 역할을 담당하는 효소입니다. 만성골수성백혈병에서 9번 염색체와 22번 염색체 사이의 상호전좌에 의해 만들어진 bcr:;abl단백은 정상 abl 단백에 비해 티로신키나아제 활성이 증강되어 있고, 이것이 만성 골수성백혈병 발생의 중요한 기전임이 밝혀졌습니다. 연구를 거듭한 결과 bcr:;abl양성세포의 성장을 선택적으로 억제하는 최초의 표적항암제인 이매티닙(글리벡)이 만들어졌으며 이외에도 닐로티닙(타시그나), 다사티닙(스프라이셀), 보수티닙(보술리프), 라도티닙(슈펙트)등은 성공적인 티로신키나아제 억제제로 언급되고 있습니다.
만성기 환자의 경우 1차 약제로 닐로티닙(타시그나) 300mg씩 1일 2회 또는 다사티닙(스프라이셀) 100mg 1일 1회 또는 이매티닙(글리벡) 400mg 1일 1회가 권고됩니다. 1차 약제로 이매티닙(글리벡) 을 선택하여 복용하던 환자 중 이매티닙(글리벡) 치료에 실패하였거나 심각한 부작용으로 약제 복용을 지속할 수 없는 약제 불내약성이 있는 환자는 2차 약제로 닐로티닙(타시그나) 또는 다사티닙(스프라이셀)으로 변경할 수 있습니다.

동종조혈모세포이식은 완치를 가져올 수 있는 치료법이지만 이식편대숙주병 등 부작용이 적지 않은 치료법 입니다. 이식 성공률은 환자의 나이와 이식 당시 질환의 진행 정도에 따라 다양합니다. 만성기에 골수이식을 실시하는 것이 가속기나 급성기에 골수이식을 하는 경우보다 재발률과 사망률이 낮습니다.